فناوری ویرایش ژن CRISPR را می‌توان بزرگ‌ترین انقلاب زیست‌فناوری قرن دانست. حالا دانشمندان دانشگاه آمستردام گام بلند دیگری در این مسیر برداشته‌اند: آنها اولین کارآزمایی فاز ۳ درمان CRISPR درون‌بدنی را با موفقیت به پایان رسانده‌اند[reference:47]. یعنی برای اولین بار، داروی ویرایش ژن مستقیماً به بدن تزریق شده و بدون نیاز به خارج کردن سلول‌ها، ژن معیوب را در محل خود اصلاح کرده است[reference:48].
تا پیش از این، درمان‌های مبتنی بر CRISPR نیاز به خارج کردن سلول‌های بیمار، ویرایش آنها در آزمایشگاه و سپس تزریق مجدد داشتند؛ فرآیندی بسیار پرهزینه، پیچیده و زمان‌بر. اما روش جدید، دارو را مستقیماً به کبد یا بافت هدف می‌رساند و مانند یک «قیچی مولکولی» دقیق، ژن معیوب را برش داده و ژن سالم را جایگزین می‌کند.
این موفقیت بزرگ، راه را برای درمان قطعی بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی مانند هموفیلی، تالاسمی، و حتی برخی انواع نابینایی ارثی هموار می‌کند. هرچند هنوز تا ورود به بازار دارویی زمان لازم است، اما این نقطه عطف نشان می‌دهد که عصر داروهای ژنی تزریقی فرا رسیده است.
نکته مهم: این اولین باری است که یک درمان CRISPR درون‌بدنی فاز ۳ (آخرین مرحله آزمایش بالینی قبل از ورود به بازار) را با موفقیت پشت سر می‌گذارد.
> **📌 منبع:** Amsterdam UMC – ژوئن ۲۰۲۶[reference:49]